Promoteur
European Myeloma Network
Phase
Phase II
NCT
Lien vers la ficheIndication
Amylose à chaine légère AL
Description
Étude de phase 2 sur le daratumumab en monothérapie chez des patients atteints d’amylose à chaîne légère (AL) de stade 3B n’ayant jamais reçu de traitement auparavant
Principaux critères d’inclusion
1. Diagnostic de l’amylose, type AL, basé sur :
a. Diagnostic histopathologique de l’amylose basé sur la détection par immunohistochimie et microscopie à lumière polarisante de matériau vert bi-réfringent dans des échantillons de tissus colorés en rouge Congo (à l’exclusion de la moelle osseuse) ou sur l’aspect caractéristique de microscopie électronique (se reporter à la Section 9.1.2.1)
On peut rencontrer d’autres exigences pour des populations spécifiques où d’autres types d’amylose :
- Pour les patients de sexe masculin âgés de plus de 70 ans qui ne présentent qu’une atteinte cardiaque, et les patients d’ascendance africaine (patients noirs), la spectrométrie de masse, la microscopie immunoélectronique, ou tout autre typage de l’amyloïde AL basé sur l’immunohistochimie dans une biopsie tissulaire ou une scintigraphie osseuse négative avec Tc99m-PYP ou -DPD est recommandé pour exclure d’autres types d’amylose, tels que l’amylose liée à l’âge et / ou l’amyloïdose héréditaire (mutation ATTR)
ET
b. Maladie mesurable de l’amylose à chaîne légère amyloïde, définie par au moins un des éléments suivants :
- Protéine monoclonale sérique ≥ 0,5 g / dL par électrophorèse de protéines (électrophorèse de routine des protéines sériques et immunofixation effectuées dans un laboratoire local),
- Chaîne légère libre sérique (CLL) ≥ 2,0 mg / dL (20 mg / L) avec un rapport kappa:lambda anormal ou la différence entre les chaînes légères libres impliquées et non impliquées (dCLL) ≥ 2 mg / dL (20 mg / L). Les chaînes légères libres sérique (CLL) seront mesurées à l’aide du test Freelite dans un laboratoire central
- Remarque: Maladie mesurable la protéinurie de Bence-Jones n’est pas suffisante pour l’inclusion à l’étude.
ET
c. Atteinte cardiaque due à l’amylose AL selon les lignes directrices
3. Maladie de stade 3B de Mayo, définie à la fois comme A. augmentation de la troponine cardiaque (hsTnT> 54 pg / ml) ET B. augmentation de NT-proBNP ≥ 8500 pg / ml
4. Pour les patients souffrant d’insuffisance cardiaque congestive, les symptômes doivent être gérés de manière optimale et stable de point de vue clinique, sans aucune hospitalisation liée à une maladie cardiovasculaire dans les 2 semaines précédant le premier jour du cycle 1, comme évalué par l’investigateur principal.
5. Statut de performance (SP) du groupe d’oncologie coopérative de l’Est (ECOG – Eastern Cooperative Oncology Group) 0, 1, 2 ou 3
Principaux critères d’exclusion
Traitement antérieur pour l’amylose AL ou le myélome multiple à l’exception de 160 mg de dexaméthasone (ou d’un stéroïde équivalent) avant le jour 1 du Cycle 1
2. Diagnostic antérieur ou actuel de myélome multiple symptomatique, y compris la présence d’une maladie osseuse lytique, de plasmacytomes, de ≥ 60% de plasmocytes dans la moelle osseuse et / ou d’hypercalcémie.
3. Preuve de troubles cardiovasculaires significatifs.
4. Les patients qui envisagent de subir une greffe de cellules souches au cours des six premiers cycles du traitement protocolaire sont exclus. La collecte de cellules souches au cours des six premiers cycles du traitement protocolaire est autorisée.
5. Le patient est connu pour être séropositif pour le virus de l’immunodéficience humaine (VIH). Les patients séropositifs au VIH qui sont sous traitement antirétroviral hautement actif et n’ont présenté aucune infection opportuniste au cours des 6 derniers mois sont admissibles.
6. Toute forme d’amylose non AL, y compris l’amylose de type sauvage ou mutée (ATTR).
État de l'essai
Ouvert aux inclusions
Site(s)
Henri-Mondor
Investigateur principal
Dr Karim BELHADJ